将新发现转化为患者的治疗选择 君佑医疗科创研究院年度课程接近收官,让科技前沿融入医疗实践

君佑医疗科创研究院年度课程接近收官,让科技前沿融入医疗实践

来自全国三甲医院的数百名临床研究者就“在科研走向临床的过程中寻觅转化机会”“项目转化和基金申请的绝佳指南”这两个主题与妙佑医疗国际(Mayo Clinic)医学院儿科教授及儿童内分泌科主席 Seema Kumar 医生,妙佑医疗国际(Mayo Clinic)医学院内科学教授及肿瘤内科主任医师 Tanios Bekaii-Saab 医生,妙佑医疗国际(Mayo Clinic)医学院肿瘤学副教授及肿瘤内科主任医师 Harry Yoon 医生进行了分享与讨论,线上线下高质量的精彩提问层出不穷,让人意犹未尽,本期课程甚至又出现了“拖堂”的情况。

 

在第一个主题中,妙佑医疗国际(Mayo Clinic)医学院儿科教授&儿童内分泌科主席 Seema Kumar 医生就儿童肥胖的研究进行了分享,Kumar教授介绍了儿童肥胖在全球范围内的流行病学现状和危害,然后回顾了近期儿童肥胖病理生理学研究的转化研究,并讨论了相应的治疗策略(包含行为疗法、药物治疗和手术治疗)中的研究机会。瘦素-黑皮质通路因为对人的食欲存在影响,所以是肥胖相关研究的关键。

基因异常导致的肥胖可区分为单基因或多基因的肥胖,后者的占比更大一些。在极度肥胖的儿童中,大概有4%到7%存在非常罕见的染色体异常。在行为疗法方面,来自于POWER研究的经验提示中到高度的综合行为干预是最有效的,但有非常大的比例(25~50%)的参与者在初次就诊后就脱落了,总体的流失率为25~75%。需要克服的时间和日程安排显然是重要的阻碍因素,那么提供如家庭拜访或网络视频会议等方法将可以减少流失率,尤其是在新冠疫情期间这些方法已经经过了验证。

药物治疗方面,FDA已批准的儿童减肥药物包括奥司利他、芬特明、利拉鲁肽和Setmelanotide。最新的证据显示以肥胖表型指导的药物可改善减重效果。减重手术的效果不言而喻,但具有严格完备的适应证,手术类型包括袖状胃切除术和Roux-en-Y胃旁路术,以前者更为多见。儿童肥胖的管理中提供了众多的转化研究机会,包括及早发现超重、根据表型进行个体化治疗、重度肥胖青少年的尽早手术、防治体重反弹的策略以及符合文化习惯的治疗方式。

随后,由妙佑医疗国际(Mayo Clinic)医学院内科学教授&肿瘤内科主任医师 Tanios Bekaii-Saab 医生,介绍了关于胰腺癌药物开发研究的相关内容。

胰腺癌是目前所有癌症中生存率最低的,总体5年相对生存率仅有10%。目前的标准一线治疗方案包括两种:FOLFIRINOX方案和白蛋白结合型紫杉醇+吉西他滨。真实世界研究的数据显示这两种方案的总生存期(OS)是类似的。二线治疗方案为含奥沙利铂方案,III期CONKO-003试验的结果显示在5-FU/LV的基础上加用奥沙利铂延长了OS。另外在含吉西他滨治疗后采用二线/挽救治疗(伊立替康脂质体+5-FU/LV)也有生存获益的证据。对于存在BRCA1/2胚系突变的患者,可以考虑使用PARP抑制剂奥拉帕利进行维持治疗。

Bekaii-Saab教授建议所有胰腺癌患者都进行胚系检测和肿瘤体细胞突变图谱检测,以寻找有实际价值的分子突变。截止到目前为止,包括免疫治疗、分析和代谢性靶向药物的新型疗法正在积极研究中。

 

第三个主题继续由妙佑医疗国际(Mayo Clinic)医学院内科学教授&肿瘤内科主任医师 Tanios Bekaii-Saab 医生分享,他对美国学术和社区癌症研究联合会(ACCRU)进行了介绍。ACCRU是由超过130个学术和社区癌症治疗诊所和医院组成的临床研究网络,其成立于2004年,前身为Mayo Clinic癌症研究联盟(MCCRC),其目标为预防癌症、治愈癌症和减轻癌症相关症状。

ACCRU并非一个法律实体,而是一个不断发展的全国性网络,是Mayo Clinic癌症中心(MCCC)的一个项目。MCCC作为ACCRU的协调中心,Mayo Clinic的3个院区均为ACCRU的独立成员。自2011年以来,ACCRU已经启动了横跨11种疾病类型的64项研究,这些研究包括企业主导的注册或非注册研究、企业参考研究者意见撰写方案的研究、以及研究者发起的研究。而由于已确立了基础结构,ACCRU这种临床研究网络未来也可以再现到非癌症的组织中去。

 

本期课程的最后一个分享由妙佑医疗国际(Mayo Clinic)医学院肿瘤学副教授&肿瘤内科主任医师 Harry Yoon带来,在该分享中,Harry Yoon医生在胃癌的临床和转化研究方面,介绍了如何去建立转化研究合作的方法以及获得独立基金资助。

Harry Yoon医生首先公布了来自君佑医疗科创院对100位学员的问卷调查结果,该问卷调查结果显示:学员们在未来3-5年的目标主要是提交一项研究计划以及获得独立资助;临床研究的主要障碍为临床繁琐工作下的时间精力限制以及研究技能的缺乏,如思路、协调和研究团队领导力;最需要的帮助主要为研究设计和统计方面。接下来,他看大家介绍了大多数主要基金来源的评估标准:1、主要研究者(PI)及成员的资历和经验;2、研究目标的科学或技术意义;3、方式和方法;4、创新性和原创性;5、科研环境和资源。其中第1条是基金申请的基础,而第2至4条是研究计划所特定的。作为PI,相应的教育和培训资历是基础,而曾经作为同行评议的原创性研究论文的主要作者或者之前有过担任临床试验PI的经验也是重要的方面。临床/转化研究获得独立基金资助的先决条件包括受保护的时间、试点研究经费和相应的基础设施(如实验室、临床数据、标本等)。

Harry Yoon医生曾今有过一年的全职临床研究教育的资历,他认为这对于他是很重要的。同行评议的原创性研究论文的积累可以通过研究系列来实现,需要和合作者(如病理科专家)一起检查标本,领导1-2项小型治疗性试验,然后进行大型队列研究的转化研究,从而建立论文发表记录并建立合作关系。研究想法,可以是来源于一个临床现象,你认为是真实并且能给患者的生活带来有意义的改变的,或者来源于发现那些对于治疗有出乎意料的反应的患者。

研究型医院人才培训计划现场的问答环节一直以来都是整个课程的王牌阶段,主办方通过不断的创新,接二连三的打破以往的传统形式,以会议为原点链接中美专家,一同在医疗学术的前线开疆拓土,登峰造极!在这里,主办方特地摘选了部分精彩问答,邀大家身临其境的感受会议现场学术碰撞的魅力。更多课堂讨论内容请查看“君佑科创”公众号。

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