头部企业获得孤儿药认定为何股价却下跌?

为何市场对于亘喜生物这个产品的反应情绪跌宕起伏?

事件:近期,亘喜生物(GRCL.US)宣布美国食品药品监督管理局(FDA)授予其基于FasTCAR技术平台开发、BCMA/CD19双靶点的CAR-T细胞疗法孤儿药资格认定(ODD),用于治疗多发性骨髓瘤。这个消息发布后,亘喜生物的股价也大起大落,跌幅明显。

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为何市场对于亘喜生物这个产品的反应情绪跌宕起伏?

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给未满足临床需求的患者带来希望

多发性骨髓瘤,仍然是医学界未找到最佳解决方案的一个难题。而这款基于FasTCAR平台开发的双靶向自体CAR-T疗法产品代号为GC012F,通过同时靶向表达BCMA的恶性浆细胞位点和表达CD19的早期祖细胞位点,临床前研究表明,BCMA/CD19双靶点CAR-T可以更有效地清除多发性骨髓瘤克隆形成的细胞,减少复发。

目前该药物尚未在中国进行申报,但中康FIC Intelligence数据库显示,3个国际临床登记号表明GC012F在中国地区开展由研究者发起的多中心、I期临床试验,包括针对多发性骨髓瘤新发和高危患者的临床试验。

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来源:中康FIC Intelligence数据库

 此前,亘喜生物已在多个国际顶尖学术大会上公布了GC012F治疗复发/难治性多发性骨髓瘤的最新临床研究进展。截至目前的数据,GC012F显示出良好的安全性与有效性。入组患者的早期客观缓解率(ORR)达到94.7%。   02

专有技术缩短生产时间降低成本

常规自体CAR-T细胞疗法制备时间长,难规模化生产导致价格昂贵,患者的可及性差。但是这款产品基于FasTCAR技术平台开发,全封闭式的生产设计不仅可减少交叉污染风险,而且能够实现次日完成CAR-T细胞的生产,把制备时间大大的缩短,显著降低了成本,提高患者可及性。

该公司的另外一种能实现规模化生产的通用型CAR-T技术也是行业的研发趋势,这种技术尚在前期,目前的应用安全性风险很高,如专注研发通用型CAR-T产品的先驱Allogene公司开展ALLO-501A的临床试验中,出现一名患者染色体异常已被FDA喊停,所以未来通用型CAR-T的安全性突破仍值得我们期待。

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未来可想象的市场空间不大

全球每年约有160,000名患者被确诊患有多发性骨髓瘤,其中高危患者占比20%-30%,目标患者群体是相对较小,研发成本偏高,风险也大的罕见病也成为大多数制药公司很少涉猎的领域。但是多发性骨髓瘤领域的指南推荐用药,目前是维持治疗,延缓疾病复发,未来治愈性突破的出现,同样也是值得期待的。

而成立于2017年的亘喜生物于今年1月登陆美股,至今还没有商业化的产品上市。最近三季报披露后,通过统计,截至 2021年9月30日的九个月研发费用已达2亿人民币,同比增长约103%,可能是因为这个孤儿药资格的产品市场空间不大,加之昂贵的研发成本,导致股价下跌。

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来源:公司官网 

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