NEJM:里程碑!挽救急性髓性白血病的药物

急性髓细胞性白血病的治疗,科学家一直在努力。

急性髓细胞性白血病(AML)是一种侵袭性疾病,主要影响老年人。虽然40%-60%的60岁以上急性髓性白血病患者通过标准诱导化疗获得完全缓解,但80%至90%的患者最终会复发。克隆进化、表观遗传重编程导致异常的DNA甲基化和白血病始发细胞的持续存在被认为是疾病复发的原因。

首次缓解的持续时间越长,生存结果越好。因此,通过缓解后治疗预防AML早期复发是一个重要目标。虽然诱导化疗后的造血干细胞移植(HSCT)具有潜在的治疗效果,但这种选择对许多老年患者并不可行。

2020年12月24日,莫纳什大学澳大利亚血液疾病中心的研究人员在"NEJM"上在线发表了题为"Oral Azacitidine Maintenance Therapy for Acute Myeloid Leukemia in First Remission"的具有里程碑意义的研究,该研究描述了一项在23个国家的148个站点进行的全球性试验的结果,结果显示,急性髓细胞性白血病(AML)患者的生存率提高了30%

AML是成人中最急性的血液癌,其发病率随着年龄的增长而增加,预后不良。使用目前的治疗方法,大多数老年患者将在诊断后2年内死于疾病。

名称为QUAZAR的3期临床试验表明,一种名为CC-486的药物可显着改善患有该病的55岁以上老年患者的存活率。

强化化疗后,AML复发的风险很高。许多老年患者不符合接受干细胞移植的条件,因此希望有一种毒性较小的选择以减少疾病复发,而不是仅仅受到监视并等待疾病发作回来。

该研究试验涉及472位平均年龄68岁的患者,CC-486组分配了238个,安慰剂组分配了234个。

与安慰剂相比,CC-486总生存期明显更长,平均生存期约为25个月。CC-486无复发,生存期也显着长于安慰剂组。

在根据基线特征定义的大多数亚组中,显示了CC-486对总体生存和无复发生存的益处。

组间无复发生存期的差异

研究作者在2019年12月在美国举行的美国血液学会会议上介绍了结果之后,美国食品药品管理局于今年9月迅速批准了CC-486在美国的使用

作者说,NEJM中提供的数据可能为老年AML患者建立新的护理标准,因为研究的发现表明CC-486显着延迟了该疾病的复发,从而延长了生存期,并且不影响生活质量。

该药物的优势是易于管理,这意味着患有AML的成年人不必在医院花费额外的时间。

论文链接:DOI: 10.1056/NEJMoa2004444

本文转载自公众号医诺维,作者inovelt

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