全球首例,胚胎干细胞诱导肝脏细胞移植成功

日本研究者将人体胚胎干细胞(ESCs)诱导成肝脏细胞,并成功移植给了患有重度肝病的幼儿,这是日本首次使用胚胎干细胞治疗人体疾病,也是世界首例使用胚胎干细胞诱导肝脏细胞的移植手术。

撰文:小明月

来源:干细胞者说

近日,日本国立成育医疗研究中心传来好消息,他们将人体胚胎干细胞(ESCs)诱导成肝脏细胞,并成功移植给了患有重度肝脏病的幼儿。目前患儿的移植很成功,病情稳定。这是日本国内首次使用胚胎干细胞治疗人体疾病,也是世界首例使用胚胎干细胞诱导肝脏细胞的移植手术。

这名患儿在出生第二天就查出天生缺少肝酵素,导致无法分解体内有毒物质——氨,患上了一种叫做 “尿氨酸血症1型”的尿素循环异常症。这种病非常危险,如果患儿血液中的氨浓度上升,会给脑部造成严重的后遗症,甚至会威胁生命。这是一种罕见的遗传性疾病,大约每53万人中就有一人患病,据统计,日本国内的患者总共不到100人。

1.胚胎干细胞诱导肝脏细胞移植成功

传统的治疗手段需要进行肝脏移植,但日本医院出于安全考虑,规定只有在患儿体重达到6公斤(出生3~5月以上)后才能进行移植,并且移植过程相当困难。因此,为了给后续的肝脏移植打下基础,医生们在患儿出生的第六天,分两次在他的腹部注射了1.9亿个  胚胎干细胞诱导分化来的肝脏细胞  ,用以提高肝脏的解毒功能。

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干细胞移植

患儿进行胚胎干细胞治疗后,大概半年左右就接受了来自父亲的活体肝移植。医院及时给患儿使用免疫抑制剂,避免了患儿产生排异反应,术后第二个月,患儿就出院了。研究中心为了确认这种疗法的安全性和有效性,目前已经接收了五名患者,术后观察将持续到2022年,器官移植中心的部长笠原群生表示“再生医疗对于患有肝脏疾病的患者来说就是福音!”

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笠原群生

2.胚胎干细胞技术概述

早在1981年,英国剑桥大学遗传学教授马丁·埃文斯和马修·考夫曼就率领团队建立了小鼠胚胎干细胞系,1998年,威斯康星大学教授詹姆斯·汤姆森等人成功建立人胚胎干细胞系。到了2007年,马丁·埃文斯还和另外两名科学家因“利用胚胎干细胞引入特异性基因修饰的原理上的发现”而获得当年的诺贝尔生物或医学奖。

认真追溯起来,胚胎干细胞在上世纪80年代就有了雏形,只不过一直没有“发扬光大”。

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马丁·埃文斯

胚胎干细胞(Embryonic stem cell,ESCs,简称ES、EK或ESCs细胞)是早期胚胎(原肠胚期之前)或原始性腺中分离出来的一类细胞,它具有体外培养无限增殖、自我更新和多向分化的特性。无论在体外还是体内环境,胚胎干细胞都能被诱导分化为机体几乎所有的细胞类型。

3.国内外胚胎干细胞临床研究进展

胚胎干细胞的临床研究不是什么新鲜事,国内外都在尝试。  世界上首株人胚胎干细胞系于1998年建立。2009年,美国FDA就批准了杰龙(Geron)公司开展世界上首个胚胎干细胞临床试验,利用胚胎干细胞分化成的少突胶质前体细胞治疗脊髓损伤。首例病人于2010年接受治疗。  2010年,美国FDA又批准先进细胞技术公司(Advanced Cell Technology,ACT)开展第2例胚胎干细胞临床试验,利用胚胎干细胞分化成的视网膜色素上皮细胞治疗黄斑变性 。

2014年,美国FDA还批准ViaCyte公司开展胚胎干细胞分化成的胰腺β细胞治疗糖尿病。而我国也不遑多让,虽然起步晚,但胜在项目数量多。  2017年,周琪院士主导开展了中国首例胚胎干细胞治疗帕金森病的临床研究。截止目前,我国开展的胚胎干细胞来源的干细胞临床研究涉及帕金森病、老年黄斑变性、视网膜色素变性、原发性卵巢发育不全、半月板损伤等疾病。 就在  COVID-19全球肆虐的前几个月,周琪院士团队开展了胚胎干细胞来源的间充质干细胞(CAStem)治疗重症新冠肺炎及急性呼吸窘迫症的临床试验,取得不错的效果。  干细胞者说小议  :近日,南京鼓楼医院王东进医生将诱导多能干细胞技术用于治疗受损心脏。  现在,日本开展使用胚胎干细胞诱导肝脏细胞的移植手术。从科学探索角度看,这都是一次巨大的飞跃,是干细胞临床研究的先行者。这里多说一句,如果开展干细胞治疗临床试验,一定要符合相关政策规范,通过伦理委员会认可,走完相关流程.

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