如何让FDA审批一路绿灯?——为您提供肿瘤疗法研发

初创企业以及经验不足的小型药企想要进入该领域,应该注意哪些方面?

癌症并非单一疾病,而是数百种疾病因素的组合,因此也不存在单一的癌症治疗方法。随着肿瘤学科学知识的不断完善,越来越多肿瘤类型和亚型不断被发现,目标患者群体被细分到越来越小的群体类型。

在这种趋势影响下,大型制药公司从事肿瘤疗法早期研发的热情逐渐降温,而小型制药公司和生物技术公司在该领域发现了更广阔发展空间。目前肿瘤疗法市场一片欣欣向荣。据预测,到2025年,肿瘤学领域投资水平和肿瘤治疗药物市场总份额将远高于所有其他治疗领域的指标。

初创企业以及经验不足的小型药企想要进入该领域,应该注意哪些方面?长期与监管机构保持密切联络的普米尔医药(Premier Research)专门搜集了肿瘤疗法专家的深度见解以及官方机构的指导意见,在此基础上总结出了几个关键注意事项。

吸引投资者

吸引投资者,无疑是处于研发早期的初创企业获取成功的关键。通常,具备以下四大特质的肿瘤产品研发企业更能吸引投资者:

候选药物或技术能够解决未满足的患者需求

强大的知识产权地位

全面高效的开发途径和计划,需包含商业评估和战略

拥有经验丰富的协作团队

积极与FDA互动

肿瘤疗法产品开发变得越来越复杂,监管要求也在不断革新。申办方有时会误认为,如果提前与FDA会面,FDA会要求他们进行一些额外研究。然而,实际结果恰恰相反。通过积极与FDA互动,申办方可以获得额外指导,从而确保其产品符合批准要求,这能有效帮助申办方少走弯路,实现研发投入最小化。

申办方可以邀请FDA参加新药开发预审会(Pre-IND)、新药生产上市注册申请前会议(Pre-NDA),以及生物制品许可申请会议(BLA)等。申办方必须谨记,邀请FDA参与Pre-IND会议的机会只有一次,对于同一个项目来说此后再不会有第二次机会,因此申办方在规划和安排与FDA的互动时必须考虑周全。

尽管申办方随时能要求召开Pre-IND会议,但在会议前准备好以下项目,有助于最大限度从与FDA的互动中获益:

确定临床候选药物

由符合《药品生产质量管理规范》(GMP)的制造商制定和审查的制造工艺

拟定战略和非临床项目计划,包括药理学和毒理学研究

临床试验计划——患者群体、建议的给药方案,以及与其他疗法的组合等

可靠的合作伙伴

申办方应认识到,尽早获得FDA认可非常重要,并且在遵循规范的要求方面,FDA对所有申办方一视同仁。通过积极与FDA互动,申办方能够获得FDA专家的建议,包括产品开发方法是否能通过批准、开发计划是否符合监管要求,以及候选药物需要哪些信息和数据支持等。

然而有一点不容忽视——FDA无法提供咨询意见。即使在对申办方非常不利的情况下,只要没有确切数据表明产品存在过高安全风险,FDA也不能提议申办方叫停项目。

所以说,在进行肿瘤疗法产品开发时,申办方应尽早向拥有适当背景的CRO公司寻求合作。可靠的CRO合作伙伴,有助于确保开发项目从一开始就朝着正确方向发展,从而大大提升产品开发计划通过批准并成功启动的可能性。

经验丰富的CRO公司,不仅能确保开发计划符合监管要求且得到最大限度的优化,还会利用每一次与监管机构的互动机会,尽可能推动药物开发计划趋于完善并加速其进展。

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