57年突破10000例,黄晓军教授领衔“北京方案”破解白血病难题

移植例数超过一万例,意味着给一万给家庭带来新生的希望!

作为一种恶性血液疾病,白血病位居儿童恶性疾病死亡率的第一位、成人恶性疾病死亡率的第六位。而研究表明,治疗该病的最有效方法就是进行造血干细胞移植(俗称骨髓移植)。

北京大学血液病研究所,被视为白血病患者的新生之地,这里是中国最早迎战白血病的地方。

骨髓移植供者从同基因的卵生同胞,到配型全相合的异基因同胞,到一个位点不合的同胞、再到父母和子女之间的单倍体互供;从同胞之间的互供到子女和父母之间的互供、再到旁系亲属间可以做供者。几十年来,几代“北大血研所人”不断突破“禁区”,“北京方案”的成熟为更多患者带来生的希望。

2021年1月20日,由国家血液系统疾病临床医学研究中心、北京大学血液病研究所举办的主题为“破万为新生,创新因使命”的活动在京举行,以纪念该中心造血干细胞移植例数超过一万例。新华社、凤凰网、搜狐健康、医师报、健康界、CCMTV等多家媒体共同见证这一历史性时刻。

“北京方案“造福全世界患者

1964年,“中国骨髓移植奠基人”陆道培院士在北京大学人民医院完成亚洲第1例、全球第4例造血干细胞移植术,一位身患再生障碍性贫血的护士得以新生,创造了世界骨髓移植存活时间最长纪录;1981年北京大学血液病研究所成立,同年成功进行了我国首例异基因造血干细胞移植,开创了我国造血干细胞移植的先河。

2004年以来,黄晓军教授传承并带领团队创建首个非体外去T单倍型相合造血干细胞移植体系——被国际同行认可的“北京方案”,该方案成功突破移植禁区,解决了供者来源匮乏这一世界性医学难题,由此,骨髓移植的供者范围从直系血亲扩大到叔表亲属,进入了“人人都有移植供者”的新时代。如今,“北京方案”已经覆盖中国95%、全球50% 以上半相合移植病例,成为目前全球治疗白血病的主流方案,造福全世界的血液病患者。

作为全球最大的异基因造血干细胞移植中心,2019年北大血研所年造血干细胞移植数量超1000例。“北京方案”的关键技术推广至全国92家移植中心, 以及意大利、以色列、法国、韩国等10余家海外移植中心,上万患者受益。

2018-2019年数据表明北大血研所移植后三年患者生存率高于美国最大癌症中心MD Anderson。

从1964年开始,北大血研所秉承治病救人的使命与创新精神,从未停止骨髓移植技术的探索,奇迹在患者身上不断发生。这些奇迹的诞生,是“北大血研所人” 对生命的尊重,对前沿技术探索与创新的结果。

年移植例数,从20世纪90年代初(1989年前为个位数)的个位数,逐渐递增,到2019年增至千例数,再到今天(2021年初),这里诞生了一个鼓舞人心的数字——北大血研所完成第10000例骨髓移植。

完成这个数字,他们跨越了57个年头。

薪火相传实现质的跨越

致辞中,黄晓军所长向支持北大血研所发展的各位领导,为北大血研所和我国血液病事业做出巨大贡献的老一辈专家代表陆道培院士、王德炳教授等,以及血研所的全体同仁和所有患者及家属表示最诚挚的感谢和敬意,并鼓励大家从10000万例移植作为新的起点,发挥求实、奉献、创造、协作的科学家精神,开始崭新的真理探求之路,承担起时代赋予的历史使命。

作为“中国骨髓移植奠基人”,陆道培院士在致辞中肯定了这些年北大血研所在黄晓军教授带领下发扬科学创新精神,不断取得长足进步,推动了中国乃至世界血液病事业的进展。并希望新一代年轻人在黄晓军等人的带领下,敢于“冒险”拯救病人,让中国血液病事业走向更辉煌的未来。

伴随并见证北大血研所成长的王德炳教授,大力赞扬“北大血研所人”始终坚守仁心仁术的医者大爱,发扬刻苦钻研的匠人精神和探索创新的科学精神,寄语年轻的血研所人在北医百年学术思想的指引下,在新时代的引领下,继往开来,再创奇迹。

姜保国院长表示医院的发展、医学的进步离不开国家政策的支持、社会环境和科技的进步。北大血研所在医教研方面均是佼佼者,而且在抗疫、援藏等任务前都挺身而出,责无旁贷,体现出厚道北医人的精神。医院将一如既往支持血研所的发展和建设。

北京大学常务副校长、医学部主任詹启敏院士大力赞扬了黄晓军教授带领团队挑战“移植禁区”,并指出包括北京方案在内的一系列创新成果的涌现只有胆量是不够的,还有持之以恒的恒心,北大血研所团队从零到一,再从一到万,初心历久弥坚,为解除人类之病痛而鞠躬尽瘁。并祝愿北大血研所开创中国血液病事业更加美好的未来。

国家卫健委医政医管局监察专员郭燕红强调了作为国家血液系统疾病临床医学研究中心,北大血研所用真才实干肩负起国家重任,从切实保障公众的健康需求出发,通过自主创新为全国人民、世界人民解决了造血干细胞移植的“供者来源”问题,挽救了无数患者和家庭; 推进了临床与科研交融并举和相互促进,提升我国血液病临床研究能力,加速成果转化,推广规范诊疗,辐射基层医疗,更快更好地惠及广大血液病患者,为建设健康中国做出了巨大贡献。

“十年前的一天,一道闪电撕裂长空,年轻的生命刚刚扬帆却濒临搁浅……我就是被锁进牢笼的折翼之鸟,等待着死神的判决……为减轻患者伤痛,我们把汗水与梦想点燃;将我们的信仰献给希波克拉底,守护住娇艳鲜活的生命,让生命之花再次迎风绽放……”,活动中医患代表共同朗诵了自己创作的组诗《披荆斩棘驻守芳华,排除“万”难寄语新生》,歌颂医患携手共同抗击病魔,再创生命奇迹的感人事迹。

健康界了解到,历经40余年的积累,北京大学人民医院、北京大学血液病研究所造血干细胞移植突破10000例,已经成为世界最大的异基因造血干细胞移植中心,半相合移植的患者生存率在全球名列前茅,恶性血液病患者的长期生存率达70%~80%,非恶性血液病患者达80%~90%。

活动后的媒体访谈环节,黄晓军教授告诉健康界,“我们正面临世界百年未有的大变局,‘平生万里心,执戈王前趋’,让我们从今天的第10000例移植开始,面向世界最前沿的科技,以求实和奉献,以创造和协作,来开始崭新的真理探求之路,承担起时代赋予我们的历史使命!“

延伸阅读:关于“北京方案”

长久以来,骨髓移植被认为只能在HLA全相合的供受者之间进行,而HLA半相合是“移植禁区”,缺乏供者来源限制了骨髓移植的发展。

在“供者来源匮乏”和移植后白血病复发两大世界性难题的牵引汇聚作用下,在国家重点研发计划,“973”、“863”,国自然重点项目等支持下,黄晓军教授和他的团队:

①1996年始对粒细胞集落刺激因子(G-CSF)进行系统研究,证明G-CSF可诱导免疫耐受来克服移植排斥,揭示并阐明G-CSF动员调节性B细胞、调节性T细胞等是免疫耐受形成的关键细胞;

②首次采用G-CSF联合抗胸腺细胞球蛋白(ATG)成功进行单倍型相合造血干细胞移植,并通过系列临床病例研究证实此方法可使单倍型获稳定植入,使移植物抗宿主病可控;

③颠覆传统——采用G-CSF联合ATG进行单倍型造血干细胞移植,首次使人体白细胞抗原(HLA)不合程度与临床疗效无关;

④首先发现优选年轻、男性单倍型供者,避免母亲供者(改变行业共识)的单倍型供者优选原则,此原则已被中国及国外同行认可,并写入相关共识/指南;

⑤创建适合不同疾病、状态、年龄的多项个性化移植方案,显著提高疗效,减低预处理强度的移植方案使大于50岁与小于50岁病人疗效一致,拓展移植应用;

⑥挑战传统认识,首次前瞻性研究证明:单倍型治疗白血病/再生障碍性贫血能取得与全合相同疗效,总体生存率达75%-86%,HLA全合并非总是最佳移植供者;

⑦揭示骨髓微环境受损是移植后植入不良的新机制,并发现他汀和易维适可通过改善骨髓微环境来促进移植后造血恢复,创建植入不良防治新方法。

21世纪初,黄晓军教授带领团队挑战“移植禁区”,打破HLA全相合的限制,紧密围绕核心科学问题——免疫耐受和免疫重建,建立发展和完善形成了一个造血干细胞移植的新型体系,使移植可以在HLA半相合的亲属之间进行。

这一原创体系在2016年被世界骨髓移植协会正式命名为“北京方案”。该方案的多项关键技术推广至全国上百家中心, 及意大利、以色列、法国、韩国等国,使单倍型移植成为国内首位移植模式以及世界两大主流单倍型移植方案;相关成果被美国、英国骨髓移植协会、美国国家癌症研究所等共28项国际指南或共识引用,开启了“人人都有供者”的新时代,推动了整个医疗行业的发展,挽救了无数的生命和家庭。

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